Terapia Car-T del Bambino Gesù: remissione nel 40% dei casi di neuroblastoma, risultati pubblicati su Nature Medicine

Uno studio clinico di fase I/II condotto all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e pubblicato su Nature Medicine conferma l’efficacia e la sicurezza delle cellule CAR-T GD2 nel trattamento del neuroblastoma refrattario o recidivante. Dal 2018, 54 bambini sono stati trattati con linfociti T prelevati e modificati in laboratorio per colpire le cellule tumorali: il 40% dei pazienti ha ottenuto una remissione completa e due su tre hanno risposto positivamente. Nei casi con basso carico di malattia la risposta globale ha raggiunto il 77%, con una sopravvivenza a 5 anni del 68%. I risultati sono ancora più significativi se la terapia viene somministrata precocemente, con sopravvivenza a 5 anni vicina al 90%, rispetto al 43% di chi aveva già ricevuto più linee di cura. Promettenti anche i dati nei trattamenti di consolidamento e nei pazienti i cui linfociti erano stati raccolti già alla diagnosi: in quest’ultimo gruppo, la sopravvivenza globale a 5 anni ha raggiunto il 100%. Secondo il responsabile del Centro studi clinici oncoematologici del Bambino Gesù, i risultati confermano che la terapia CAR-T GD2 rappresenta una prospettiva concreta per entrare stabilmente nelle cure standard contro il neuroblastoma.